Internationales Team bringt Einzeldosis-Behandlung von genetisch bedingten Herzerkrankungen auf den Markt

Internationales Team bringt Einzeldosis-Behandlung von genetisch bedingten Herzerkrankungen auf den Markt

Ausgestattet mit einem Stipendium in Höhe von 30 Millionen Pfund von der British Heart Foundation hat ein internationales Team von Forschern aus dem Vereinigten Königreich, den USA und Singapur die Behandlung von Formen genetisch bedingter Herzkrankheiten mit Gentherapie ins Visier genommen.

Das als CureHeart Project bezeichnete Team, dem Forscher aus Oxford und Harvard, das National Heart Research Institute in Singapur und das multinationale Pharmaunternehmen Bristol-Myers Squibb angehören, wird Behandlungen für die erbliche Herzmuskelerkrankung entwickeln, die Millionen betrifft und zum plötzlichen Tod führen kann , einschließlich junger Erwachsener. Personen.

Sie planen, das Problem mit zwei Arten von gezielten Techniken anzugehen, die als grundlegende Bearbeitung und primäre Bearbeitung bezeichnet werden.

Ein internationales Forscherteam will eine einzige Behandlung für erbliche Herzmuskelerkrankungen entwickeln.

Viele der bei diesen Patienten beobachteten Mutationen sind auf einen einzigen verhängnisvollen Buchstaben in ihrem DNA-Code zurückzuführen, sagte Kristen Seidman, Professorin für Medizin und Genetik an der Harvard Medical School und Co-Leiterin von CureHeart, gegenüber The Guardian.

„Es erhöhte die Möglichkeit, dass wir diesen einzelnen Buchstaben ändern und den Code wiederherstellen könnten, sodass er jetzt ein normales Gen mit normaler Funktion ergibt“, sagte Seidman.

Die Arbeit des Teams basiert auf erfolgreichen Tiershows.

„Unser Ziel ist es, die Herzen zu reparieren, sie an Ort und Stelle zu fixieren und sie möglicherweise wieder zu normaleren Funktionen zurückzubringen“, sagte Seidman.

Reparatur genetisch bedingter Herzerkrankungen: Erbliche Herzmuskelerkrankungen verursachen Herzanomalien, die in Familien auftreten.

Viele verschiedene Mutationen können es verursachen, aber insgesamt betrifft es etwa einen von 250 Menschen weltweit, sagte Hugh Watkins, Hauptforscher bei CureHeart und Direktor des Centre for Research Excellence der British Heart Foundation in Oxford, gegenüber The Guardian.

Menschen jeden Alters können Opfer einer plötzlichen Herzinsuffizienz und des Todes werden, und es besteht im Allgemeinen eine 50/50-Chance, das Problem an ihre Kinder weiterzugeben.

Aber Jahrzehnte der Genforschung und jüngste Innovationen in der Gentherapie haben Forscher zu der Annahme veranlasst, dass die Genbearbeitung die Antwort sein könnte – und schließlich ein Heilmittel.

„Nach 30 Jahren Forschung haben wir viele spezifische Gene und genetische Defekte entdeckt, die für verschiedene Kardiomyopathien verantwortlich sind, und wie sie funktionieren“, sagte Watkins.

Vererbte Herzmuskelerkrankungen betreffen Millionen von Menschen und können zum plötzlichen Tod führen.

Unter Verwendung von Base und Basenmodifikation – hochpräzisen Werkzeugen zur Modifizierung von DNA – hofft das Team, eine injizierbare Behandlung zur Reparatur fehlerhafter Herzgene zu entwickeln, sagte die British Heart Foundation in einer Erklärung.

„Wir glauben, dass wir eine Gentherapie haben werden, die bereit ist, in den nächsten fünf Jahren in klinischen Studien getestet zu werden“, sagte Watkins dem Guardian.

Laut CureHeart haben sie zwei genetische Ziele.

Wenn die Ursache ein Fehler in einer Kopie des Gens ist, der die gesunde Kopie davon abhält zu arbeiten, wollen sie die defekte Kopie stoppen; Ihr zweiter Ansatz wäre, die Sequenz des defekten Gens selbst zu bearbeiten, es zu korrigieren. Sie haben beide Methoden in Mausmodellen demonstriert.

Behandlung anbieten: Um diese Ziele zu erreichen, wendet sich das Team zwei verschiedenen Mikrobearbeitungstechniken zu: Primärbearbeitung und Basisbearbeitung.

Beide ermöglichen es Forschern, DNA-Stränge zu bearbeiten, ohne sie vollständig zu sezieren (im Gegensatz zu früheren CRISPR-Techniken). Die anfängliche Bearbeitung ermöglicht es Forschern, bestimmte Teile des Genoms präziser, mit weniger Kollateralschäden und weniger Fehlern einzufügen oder zu entfernen.

„Prime-Editoren bieten eine größere Zielflexibilität und größere Bearbeitungsgenauigkeit“, sagte David Liu, Chemiker des Broad Institute, gegenüber Science.

Sie planen, das Problem mit zwei Arten gezielter genetischer Techniken anzugehen, die als grundlegende Bearbeitung und primäre Bearbeitung bezeichnet werden.

Die Basisbearbeitung – laut Science von Lius Labor erfunden – umfasst kleinere Modifikationen, bei denen einzelne Zeichen in den Code eingebaut werden.

„Wir können diese Therapien möglicherweise durchführen, bevor die Krankheit auftritt, bei Personen, von denen wir durch Gentests wissen, dass sie einem ungewöhnlichen Risiko ausgesetzt sind, eine Krankheit zu entwickeln und zu einer Herzinsuffizienz fortzuschreiten“, sagte Seidman dem Guardian.

„Wir waren noch nie in der Lage, Behandlungen durchzuführen, und genau darum geht es bei unserem Projekt. Wir wissen, dass wir das können, und wir wollen loslegen.“

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